Một nhóm các nhà nghiên cứu thực hiện một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng, không làm mù, để điều tra tác dụng của pomalidomide đơn trị liệu đối với sự sống còn của bệnh nhân mắc đa u tủy xương thể smoldering (SMM) (S3120)

Một nhóm các nhà nghiên cứu thực hiện một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng, không làm mù, để điều tra tác dụng của pomalidomide đơn trị liệu đối với sự sống còn của bệnh nhân mắc đa u tủy xương thể smoldering (SMM). Ba trăm bệnh nhân SMM đủ điều kiện được phân ngẫu nhiên để nhận 6 chu kỳ pomalidomide hoặc giả dược. Tại thời điểm theo dõi 24 tháng, các nhà nghiên cứu nhận thấy một số lượng đáng kể bệnh nhân không tuân thủ điều trị được chỉ định hoặc bị mất dấu theo dõi. Tuy nhiên, kết quả đối với những bệnh nhân hoàn thành đề cương nghiên cứu cho thấy pomalidomide cải thiện thời gian sống thêm không tiến triển. Các nhà nghiên cứu lo ngại về các sai số tiềm tàng do việc mất dấu theo dõi và không tuân thủ điều trị đáng kể trong nhóm điều trị. Kỹ thuật nào sau đây là phù hợp nhất để giảm thiểu sai số lựa chọn và cung cấp ước tính chính xác nhất về hiệu quả thực tế của pomalidomide trên bệnh nhân SMM?