Tổng quan về các liệu pháp thay đổi diễn tiến bệnh trong xơ cứng rải rác

TÓM TẮT

Thuốc DMT kháng thể đơn dòng – Các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh (DMT) bằng kháng thể đơn dòng cho bệnh xơ cứng rải rác (MS) bao gồm natalizumab và các thuốc biosimilar, một số tác nhân kháng CD20 (ocrelizumab, rituximab, ofatumumab, ublituximab) và alemtuzumab. Những thuốc DMT này có hiệu quả cao, thường được ưu tiên cho bệnh nhân có bệnh tiến triển hoạt động mạnh, những người đề cao hiệu quả điều trị và chấp nhận được rủi ro (sơ đồ 1). Tuy nhiên, các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng, bao gồm nhiễm trùng, có thể xảy ra với một số thuốc trong nhóm này. Chi tiết về các thuốc DMT kháng thể đơn dòng được trình bày ở phần khác (Xem “Sử dụng lâm sàng các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh bằng kháng thể đơn dòng trong xơ cứng rải rác”).

Thuốc DMT đường uống trong MS – Các thuốc DMT đường uống cho MS bao gồm nhóm fumarates (dimethyl fumarate, diroximel fumarate, monomethyl fumarate), các chất điều hòa thụ thể sphingosine 1-phosphate (S1PR) (fingolimod, siponimod, ozanimod và ponesimod), cladribine và teriflunomide. Nhóm thuốc này có thể được ưu tiên cho bệnh nhân MS mong muốn sử dụng thuốc uống tự quản lý thay vì các thuốc yêu cầu tiêm hoặc truyền (sơ đồ 1). Nội dung chi tiết được thảo luận trong một phần riêng (Xem “Sử dụng lâm sàng các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh đường uống trong xơ cứng rải rác”).

Các liệu pháp tiêm cổ điển – Các thuốc DMT tiêm (tiêm bắp và tiêm dưới da) thế hệ cũ bao gồm các tác nhân interferon beta (interferon beta-1b người tái tổ hợp và interferon beta-1a người tái tổ hợp) và glatiramer acetate. Những thuốc này có thể được ưu tiên bởi những bệnh nhân đề cao tính an toàn và chấp nhận mức độ hiệu quả thấp hơn (sơ đồ 1). Liều dùng, cách dùng và theo dõi các tác nhân này đã được mô tả ở trên (Xem mục ‘Interferon’ và ‘Glatiramer acetate’ ở dưới).

Các tác nhân điều hòa miễn dịch khác – Trước khi các liệu pháp tiêm (interferons và glatiramer acetate) được phê duyệt, dựa trên những bằng chứng hạn chế, một số tác nhân ức chế miễn dịch đã được sử dụng để điều trị MS, bao gồm azathioprine, cyclophosphamide, glucocorticoids, immunoglobulin truyền tĩnh mạch và mitoxantrone. Tuy nhiên, hiện nay các tác nhân này ít được sử dụng cho MS hơn kể từ khi có sự xuất hiện của các thuốc DMT với hiệu quả đã được chứng minh (Xem mục ‘Các tác nhân điều hòa miễn dịch khác’ ở dưới).

Ghép tế bào gốc – Liệu pháp tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô là những liệu pháp nghiên cứu đầy triển vọng cho MS, nhưng cần có dữ liệu dài hạn từ các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng để đánh giá chính xác hiệu quả và tính an toàn (Xem mục ‘Ghép tế bào gốc’ ở dưới).