Đái tháo đường tuýp 1: Phòng ngừa và liệu pháp thay đổi diễn tiến bệnh

TÓM TẮT

Nhu cầu về các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh – Phần lớn người bệnh đái tháo đường type 1 không đạt được các mục tiêu điều trị nhằm giảm thiểu nguy cơ biến chứng dài hạn. Bệnh lý này còn gây ra những áp lực về mặt cảm xúc, nhận thức và tài chính cho người bệnh, gia đình cũng như xã hội, đồng thời tiếp tục làm giảm kỳ vọng sống. Do đó, các phương pháp tiếp cận thay thế giúp thay đổi diễn tiến tự nhiên của bệnh có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống và kết cục sức khỏe cho người bệnh đái tháo đường type 1 (Xem mục ‘Giới thiệu’ ở dưới).

Tiến triển giai đoạn tiền lâm sàng – Đái tháo đường type 1 có giai đoạn tiền lâm sàng kéo dài với các giai đoạn tiến triển được xác định rõ ràng (bảng 1), tạo cơ hội để can thiệp bằng các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh. Hầu hết tất cả những người ở giai đoạn tiền lâm sàng đều sẽ tiến triển thành đái tháo đường type 1 lâm sàng. Các giai đoạn này bao gồm (xem mục ‘Các giai đoạn của đái tháo đường type 1’ ở dưới):

• Giai đoạn 1: Là giai đoạn không triệu chứng, được xác định bởi sự chuyển đổi huyết thanh với sự hiện diện của ít nhất hai tự kháng thể liên quan đến đái tháo đường nhưng vẫn duy trì mức đường huyết bình thường.
• Giai đoạn 2: Đặc trưng bởi sự tiến triển không triệu chứng dẫn đến rối loạn đường huyết.
• Giai đoạn 3: Là thời điểm khởi phát bệnh lâm sàng và được xác định dựa trên các tiêu chuẩn về đường huyết. Người bệnh ở giai đoạn 3 thường xuất hiện các triệu chứng của đái tháo đường, mặc dù không phải tất cả mọi trường hợp đều giống nhau.

Liệu pháp Teplizumab – Teplizumab, một kháng thể đơn dòng kháng CD3 được nhân hóa, là liệu pháp duy nhất được cơ quan quản lý tại Hoa Kỳ phê duyệt để trì hoãn sự khởi phát lâm sàng của đái tháo đường type 1 ở những người trong giai đoạn tiền lâm sàng (Xem mục ‘Teplizumab’ ở dưới).

Tại Hoa Kỳ, teplizumab được phê duyệt cho người từ 8 tuổi trở lên ở giai đoạn 2 (có $\ge 2$ tự kháng thể liên quan đến đái tháo đường và rối loạn đường huyết) (bảng 1), được dùng theo một liệu trình duy nhất kéo dài 14 ngày thông qua truyền tĩnh mạch hàng ngày. Việc triển khai teplizumab trong thực hành lâm sàng đang dần hoàn thiện và có sự khác biệt tùy theo khu vực. Đối với những người đáp ứng tiêu chuẩn điều trị bằng teplizumab, quyết định bắt đầu điều trị nên được cá thể hóa dựa trên nguyện vọng của người bệnh và gia đình, cũng như khả năng đáp ứng của cơ sở hạ tầng hỗ trợ truyền thuốc.

Các tác dụng không mong muốn bao gồm giảm lympho bào thoáng qua, phát ban, thiếu máu và sốt.

Các chiến lược khác để phòng ngừa hoặc trì hoãn khởi phát đái tháo đường type 1 – Các liệu pháp điều hòa miễn dịch khác hiện đang được nghiên cứu để phòng ngừa hoặc trì hoãn sự khởi phát đái tháo đường type 1 ở những đối tượng có nguy cơ cao phát triển bệnh (Xem mục ‘Các liệu pháp đang phát triển cho giai đoạn tiền lâm sàng’ ở dưới).

Lợi ích của việc bảo tồn bài tiết insulin sau chẩn đoán – Việc bảo tồn khả năng bài tiết insulin nội sinh sau khi chẩn đoán lâm sàng đái tháo đường type 1 mang lại những lợi ích lâu dài, bao gồm giảm nguy cơ biến chứng mạch máu nhỏ và hạ đường huyết nặng (Xem mục ‘Lợi ích lâm sàng của việc bảo tồn bài tiết insulin’ ở dưới).

Chiến lược bảo tồn chức năng tế bào beta sau chẩn đoán – Nhiều chiến lược điều trị đã được nghiên cứu nhằm bảo tồn chức năng tế bào beta sau chẩn đoán lâm sàng đái tháo đường type 1. Mặc dù hiện chưa có liệu pháp điều hòa miễn dịch nào được phê duyệt để sử dụng cho đái tháo đường type 1 giai đoạn lâm sàng (giai đoạn 3), một số liệu pháp đã chứng minh được hồ sơ an toàn hợp lý và khả năng thay đổi diễn tiến bệnh cơ bản cũng như bảo tồn bài tiết insulin (Xem mục ‘Các liệu pháp nghiên cứu đầy triển vọng để bảo tồn bài tiết insulin’ ở dưới).