TÓM TẮT
Mô tả – Xơ tủy (MF) là một bệnh lý tăng sinh tủy (MPN) đặc trưng bởi tình trạng xơ tủy xương, giảm các dòng tế bào máu, các triệu chứng toàn thân, gan lách to và/hoặc tạo máu ngoài tủy. Bệnh nhân có nguy cơ tử vong sớm do tiến triển bệnh, chuyển dạng bạch cầu, các biến chứng huyết khối – xuất huyết và nhiễm trùng.
- MF nguyên phát – Một phân nhóm MPN âm tính với BCR::ABL1
- MF thứ phát – MF tiến triển từ một loại MPN khác
Đánh giá – Các triệu chứng và tình trạng sức khỏe tổng quát được đánh giá trước khi điều trị. (Xem ‘Đánh giá trước điều trị’ ở dưới.)
Phân tầng nguy cơ – Bệnh nhân được phân loại dựa trên đặc điểm lâm sàng, kết quả giải phẫu bệnh và/hoặc tình trạng đột biến (sơ đồ 1) như đã mô tả ở trên (xem ‘Phân tầng nguy cơ’ ở dưới):
- Nguy cơ cao
- Nguy cơ thấp
Việc quản lý MF được định hướng bởi phân nhóm nguy cơ, triệu chứng và tình trạng sức khỏe của bệnh nhân.
MF nguy cơ cao, bệnh nhân có chỉ định ghép – Đối với những bệnh nhân MF nguy cơ cao có đủ điều kiện ghép, chúng tôi khuyến cáo nên thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (HCT) thay vì điều trị theo triệu chứng (sơ đồ 2) (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘Bệnh nhân có chỉ định ghép’ ở dưới.)
Ghép HCT đồng loài thường giới hạn ở những bệnh nhân ≤ 70 tuổi và không có các bệnh lý kèm theo nghiêm trọng. Việc quản lý lách to có triệu chứng trước ghép cũng như lựa chọn phác đồ điều kiện và nguồn mảnh ghép sẽ được thảo luận chi tiết.
MF nguy cơ cao, không có chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu – Việc quản lý dựa trên tính chất và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng:
- Không triệu chứng – Đối với những bệnh nhân không có triệu chứng đáng kể liên quan đến MF, chúng tôi khuyến cáo theo dõi diễn tiến thay vì bắt đầu điều trị (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘Bệnh nhân nguy cơ cao không triệu chứng’ ở dưới.)
- Chỉ có thiếu máu – Đối với bệnh nhân chỉ có thiếu máu (tức là không có lách to gây triệu chứng hoặc các triệu chứng tăng sinh khác), chúng tôi khuyến cáo liệu pháp truyền máu kết hợp các phương pháp hỗ trợ để giảm nhu cầu truyền máu (sơ đồ 2) thay vì sử dụng thuốc ức chế Janus kinase (JAKi) (Khuyến cáo 2C). Các phương pháp hỗ trợ này bao gồm danazol hoặc tác nhân kích thích tạo hồng cầu. (Xem ‘Chỉ có thiếu máu’ ở dưới.)
- Lách to không kèm thiếu máu – Đối với lách to gây triệu chứng hoặc các triệu chứng tăng sinh khác mà không kèm thiếu máu, chúng tôi khuyến cáo sử dụng hydroxyurea (sơ đồ 2) thay vì JAKi (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘Chỉ lách to’ ở dưới.)
- Lách to kèm thiếu máu và tiểu cầu ≥ 50.000/μL – Đối với lách to gây triệu chứng, thiếu máu và số lượng tiểu cầu đạt mức thích hợp, chúng tôi khuyến cáo sử dụng ruxolitinib hoặc momelotinib (sơ đồ 2) thay vì các phương pháp điều trị khác (Khuyến cáo 2B). (Xem ‘Tiểu cầu đạt mức thích hợp’ ở dưới.)
- Lách to kèm thiếu máu và tiểu cầu < 50.000/μL – Đối với lách to gây triệu chứng, thiếu máu và giảm tiểu cầu, chúng tôi khuyến cáo sử dụng pacritinib (sơ đồ 2) (Khuyến cáo 2B). (Xem ‘Tiểu cầu < 50.000/μL’ ở dưới.)
MF nguy cơ thấp – Việc quản lý bệnh nhân MF nguy cơ thấp được định hướng bởi triệu chứng:
- Không triệu chứng – Đối với bệnh nhân MF nguy cơ thấp không có triệu chứng, chúng tôi khuyến cáo theo dõi thay vì điều trị toàn thân (Khuyến cáo 2C). (Xem ‘Không triệu chứng’ ở dưới.)
- Có triệu chứng – Việc quản lý bệnh nhân MF nguy cơ thấp có triệu chứng dựa trên tính chất của triệu chứng, tương tự như đối với bệnh nhân nguy cơ cao. (Xem ‘Không có chỉ định ghép’ ở dưới.)
Các phương pháp điều trị – Việc sử dụng, độc tính và kết quả của các thuốc dùng trong quản lý triệu chứng MF đã được thảo luận ở trên. (Xem ‘Điều trị’ ở dưới.)
Các vấn đề quản lý đặc biệt – Việc quản lý tạo máu ngoài tủy, chuyển dạng bạch cầu và tăng tiểu cầu sau cắt lách đã được thảo luận ở trên. (Xem ‘Các vấn đề quản lý đặc biệt’ ở dưới.)
MF tái phát/kháng trị – Đối với các triệu chứng kéo dài sau điều trị trước đó, chúng tôi khuyến cáo sử dụng momelotinib hoặc fedratinib (Khuyến cáo 2C); đối với những bệnh nhân đã từng dùng momelotinib, chúng tôi đề xuất dùng fedratinib. (Xem ‘MF tái phát/kháng trị’ ở dưới.)