Điều trị và tiên lượng u Wilms

TÓM TẮT

Nguyên tắc điều trị chung

Trẻ nghi ngờ mắc u Wilms cần được chuyển đến trung tâm ung thư nhi khoa để đánh giá và điều trị. Hầu hết trẻ mới chẩn đoán u Wilms được điều trị theo các đề cương nghiên cứu, thường là liệu pháp đa mô thức bao gồm phẫu thuật, hóa trị và xạ trị. (Xem thêm mục ‘Quản lý điều trị’ ở dưới.)

Hai nhóm nghiên cứu lớn nhất quản lý bệnh nhân u Wilms là Nhóm Ung thư Nhi khoa (COG) và Hiệp hội Ung thư Nhi khoa Quốc tế (SIOP). Cả COG và SIOP đều áp dụng các phác đồ điều trị theo phân nhóm nguy cơ, được chỉ định dựa trên kết quả phân giai đoạn ban đầu, phân loại mô bệnh học và các nghiên cứu phân tử (bảng 3 và bảng 4). (Xem thêm ‘Tiếp cận theo COG’ và ‘Tiếp cận theo SIOP’ ở dưới.)

Yếu tố tiên lượng – Tại thời điểm chẩn đoán ban đầu, một số yếu tố tiên lượng có liên quan đến việc tăng nguy cơ tái phát khối u hoặc tử vong, bao gồm:

• Mô bệnh học của khối u (xem ‘Mô bệnh học khối u’ ở dưới)
• Giai đoạn khối u (bảng 2) (xem ‘Giai đoạn khối u’ ở dưới và mục ‘Phân giai đoạn’ trong “Biểu hiện lâm sàng, chẩn đoán và phân giai đoạn u Wilms”)
• Các dấu ấn phân tử và di truyền (xem ‘Dấu ấn phân tử’ ở dưới)
• Tuổi > 2 tuổi (xem ‘Tuổi’ ở dưới)

Các phương pháp điều trị – Liệu pháp đa mô thức cho bệnh nhân u Wilms một bên (giai đoạn I đến IV) bao gồm (bảng 3 và bảng 4):

• Phẫu thuật cắt bỏ cho tất cả bệnh nhân có khối u có thể phẫu thuật được
• Hóa trị cho tất cả bệnh nhân, ngoại trừ những trường hợp có khối u nguy cơ rất thấp
• Xạ trị tùy theo giai đoạn và/hoặc mô bệnh học (bảng 3 và bảng 4)

U Wilms một bên – Vì cơ sở của các tác giả là thành viên của nhóm COG, họ điều trị bệnh nhân u Wilms một bên bằng phẫu thuật cắt bỏ ban đầu, sau đó là hóa trị (bảng 3). Một phương pháp tiếp cận khác (do nhóm SIOP áp dụng) là điều trị hóa trị tiền phẫu trước khi phẫu thuật cắt bỏ (bảng 4). Bệnh nhân được điều trị bằng cả hai phương pháp đều có kết quả lâm sàng xuất sắc và tương đương nhau. (Xem thêm ‘Sự khác biệt trong tiếp cận của COG và SIOP’ ở dưới.)

U Wilms hai bên – Đối với bệnh nhân u Wilms hai bên (giai đoạn V) (bảng 2), chúng tôi đề xuất hóa trị tiền phẫu với vincristine, dactinomycin và doxorubicin thay vì các phác đồ khác (Khuyến cáo 2C). Sau điều trị tiền phẫu, chúng tôi đề xuất phẫu thuật cắt bỏ bảo tồn nhu mô thận thay vì phẫu thuật thận hai bên diện rộng (Khuyến cáo 2C). Hóa trị sau phẫu thuật, có hoặc không kèm xạ trị, được lựa chọn dựa trên đáp ứng với hóa trị tân bổ trợ, kết quả mô bệnh học và giai đoạn khối u. Tiếp cận này giúp giảm nguy cơ suy thận giai đoạn cuối bằng cách tạo điều kiện phẫu thuật bảo tồn nephron sớm và giữ lại nhu mô thận. (Xem thêm ‘Xâm lấn thận hai bên’ ở dưới.)

Mô bệnh học không biệt hóa (Anaplastic) – Bệnh nhân có mô bệnh học không biệt hóa (bảng 1) thường có tiên lượng kém. Các phác đồ điều trị tăng cường và các thuốc mới đang được nghiên cứu trên nhóm đối tượng này. (Xem thêm ‘Mô bệnh học không biệt hóa’ ở dưới.)

Di căn phổi – Đối với bệnh nhân di căn phổi, việc điều trị được điều chỉnh dựa trên mức độ đáp ứng của tổn thương di căn phổi sau hóa trị ban đầu. Với những bệnh nhân hết hoàn toàn các nốt đơn độc ở phổi sau hóa trị ban đầu, thông thường không cần xạ trị phổi. (Xem thêm ‘Di căn phổi’ ở dưới.)

Tiên lượng – Tỷ lệ sống sót tổng thể sau 5 năm của u Wilms là 90%. Tỷ lệ sống sót không biến cố (EFS) thay đổi tùy theo từng cá thể và phụ thuộc chủ yếu vào mô bệnh học và giai đoạn khối u. (Xem thêm ‘Kết cục’ ở dưới.)

Bệnh tái phát – Nguy cơ tái phát khối u phụ thuộc vào mô bệnh học. Bệnh tái phát xảy ra ở 15% trẻ có mô bệnh học thuận lợi và 50% trẻ có đặc điểm không biệt hóa. Tỷ lệ sống sót sau 4 năm kể từ khi tái phát là từ 50% đến 80%. (Xem thêm ‘Tái phát khối u’ ở dưới.)

Biến chứng – Các biến chứng dài hạn liên quan đến loại và cường độ của phác đồ điều trị. Bệnh nhân có u không biệt hóa lan tỏa hoặc u giai đoạn cao phải tiếp nhận hóa trị và xạ trị tích cực hơn, do đó có nguy cơ cao gặp các tác dụng không mong muốn cả sớm và muộn. (Xem thêm ‘Biến chứng’ ở dưới.)

Theo dõi – Việc theo dõi dài hạn là cần thiết đối với những bệnh nhân u Wilms đã hồi phục để tiếp tục giám sát tình trạng tái phát khối u và các biến chứng muộn liên quan đến điều trị. Quá trình này bao gồm chẩn đoán hình ảnh định kỳ vùng ngực (chụp cắt lớp vi tính [CT] ngực hoặc X-quang ngực) và vùng bụng (siêu âm bụng hoặc CT bụng). (Xem thêm ‘Theo dõi’ ở dưới.)