Một nhóm nghiên cứu thực hiện một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng không làm mù để điều tra tác dụng của đơn trị liệu bằng pomalidomide đối với tỷ lệ sống sót của bệnh nhân đa u tủy xương giai đoạn tiền triệu (SMM) (S8890)

Một nhóm nghiên cứu thực hiện một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng không làm mù để điều tra tác dụng của đơn trị liệu bằng pomalidomide đối với tỷ lệ sống sót của bệnh nhân đa u tủy xương giai đoạn tiền triệu (SMM). Ba trăm bệnh nhân SMM đủ điều kiện được phân ngẫu nhiên để nhận 6 chu kỳ pomalidomide hoặc giả dược. Tại thời điểm theo dõi 24 tháng, các nghiên cứu viên nhận thấy một số lượng đáng kể bệnh nhân không tuân thủ điều trị được chỉ định hoặc bị mất dấu theo dõi. Tuy nhiên, kết quả đối với những bệnh nhân hoàn thành đề cương cho thấy pomalidomide cải thiện thời gian sống sót không tiến triển. Các nghiên cứu viên lo ngại về các sai số tiềm tàng do tỷ lệ mất dấu theo dõi và không tuân thủ điều trị cao trong nhóm điều trị. Phương pháp nào sau đây là phù hợp nhất để giảm thiểu sai số lựa chọn và cung cấp ước tính chính xác nhất về hiệu quả thực tế của pomalidomide trên bệnh nhân SMM?