Điều trị và tiên lượng xơ cứng rải rác ở trẻ em

TÓM TẮT

Đợt cấp

• Điều trị ban đầu – Đối với các đợt cấp của bệnh xơ cứng rải rác (MS) ở trẻ em, chúng tôi đề xuất sử dụng methylprednisolone truyền tĩnh mạch (IV) liều 20 đến 30 mg/kg, một lần mỗi ngày trong năm ngày (Khuyến cáo 2B). Glucocorticoid có thể ngừng mà không cần giảm liều dần ở những trẻ hồi phục hoàn toàn; trong khi đó, phác đồ giảm liều prednisone đường uống có thể được áp dụng cho những bệnh nhân còn di chứng. Cách giảm liều là bắt đầu với prednisone đường uống 1 mg/kg/ngày và giảm 5 mg sau mỗi hai ngày. (Xem mục ‘Điều trị đợt cấp’ ở dưới.)
• Tái phát – Đối với trẻ em có đợt cấp MS không đáp ứng với liệu pháp glucocorticoid truyền tĩnh mạch, chúng tôi đề xuất sử dụng globulin miễn dịch truyền tĩnh mạch (IVIG) liều 400 mg/kg mỗi ngày trong năm ngày (Khuyến cáo 2C). Đối với trẻ tái phát trong quá trình giảm liều glucocorticoid, chúng tôi đề xuất điều trị lại bằng methylprednisolone IV 20 đến 30 mg/kg mỗi ngày trong năm ngày (Khuyến cáo 2C), hoặc IVIG 400 mg/kg mỗi ngày trong năm ngày (Khuyến cáo 2C). Thay huyết tương điều trị (thay thế toàn bộ thể tích huyết tương cách ngày trong khoảng năm đến sáu phiên) là một phương án thay thế nếu không thể sử dụng IVIG. (Xem mục ‘Điều trị đợt cấp’ ở dưới.)
• Liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh (DMT) – Đối với trẻ tiến triển thành MS thể tái phát – thuyên giảm, chúng tôi khuyến cáo điều trị bằng liệu pháp thay đổi diễn tiến bệnh (DMT) (Khuyến cáo 1B). Việc lựa chọn DMT ban đầu chịu ảnh hưởng lớn bởi nguyện vọng của bệnh nhân và gia đình. (Xem mục ‘Tiếp cận liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh’ và ‘Các liệu pháp điều trị thay đổi diễn tiến bệnh’ ở dưới.)
• Phương pháp tiếp cận ưu tiên – Phương pháp ưu tiên của chúng tôi cho điều trị ban đầu là chọn một DMT có hiệu quả cao hoặc trung bình, chẳng hạn như rituximab, fingolimod hoặc dimethyl fumarate. Các DMT này dường như hiệu quả hơn các DMT dạng tiêm thế hệ cũ (như interferon và glatiramer) trong việc giảm tỷ lệ tái phát và hạn chế tích tụ các tổn thương não mới, nhưng đi kèm với tỷ lệ gặp các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng cao hơn.
• Phương pháp tiếp cận thay thế – Một phương pháp khác được một số chuyên gia ủng hộ là bắt đầu điều trị bằng các DMT thế hệ cũ cho bệnh nhân MS thể tái phát, đặc biệt là những trường hợp gánh nặng bệnh lý thấp hoặc những người ngại rủi ro; các lựa chọn bao gồm glatiramer acetate, interferon beta-1a (Avonex), interferon beta-1a (Rebif), interferon beta-1b (Betaseron), hoặc peginterferon beta-1a.
• Theo dõi – Đáp ứng với DMT được theo dõi thông qua khám thần kinh vào thời điểm một, ba và sáu tháng sau khi khởi đầu điều trị, kết hợp với chụp cộng hưởng từ (MRI) não từ 6 đến 12 tháng sau khi bắt đầu. Sau đó, khoảng cách theo dõi sẽ được quyết định dựa trên mức độ hoạt động của bệnh. (Xem mục ‘Theo dõi đáp ứng’ ở dưới.)

Thất bại điều trị

• Định nghĩa – Bệnh nhân được coi là đáp ứng không đầy đủ với DMT (tức là đã điều trị liều đầy đủ ít nhất sáu tháng và tuân thủ điều trị tuyệt đối) nếu xuất hiện từ hai đợt tái phát trở lên trong vòng 12 tháng, hoặc có từ hai tổn thương T2 mới hoặc tổn thương ngấm thuốc cản quang mới trên MRI não so với thời điểm trước điều trị. (Xem mục ‘Thất bại điều trị’ ở dưới.)
• Xử trí – Đối với những bệnh nhân thất bại điều trị, cần chuyển đổi DMT. Những bệnh nhân đáp ứng kém với các thuốc interferon beta hoặc glatiramer acetate có thể chuyển sang DMT có hiệu quả trung bình hoặc cao, chẳng hạn như fingolimod hoặc rituximab; những bệnh nhân đáp ứng kém với các thuốc đường uống có thể chuyển sang DMT dạng truyền có hiệu quả cao (rituximab hoặc natalizumab). (Xem mục ‘Bệnh kháng trị’ ở dưới.)

Kiểm soát triệu chứng

• Điều trị triệu chứng hàng ngày vẫn là nền tảng để cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân MS.
• Mệt mỏi – Mệt mỏi là lời phàn nàn phổ biến nhất của bệnh nhân MS. Các thuốc điều trị điển hình bao gồm amantadine và modafinil. (Xem mục ‘Mệt mỏi’ ở dưới.)
• Các triệu chứng khác – Các vấn đề nổi cộm khác có thể ảnh hưởng đến trẻ em mắc MS bao gồm trầm cảm, suy giảm nhận thức, co cứng cơ, đau và các vấn đề về bàng quang. (Xem mục ‘Trầm cảm’, ‘Suy giảm nhận thức’ và ‘Các vấn đề khác’ ở dưới.)

Tiên lượng – So với khởi phát MS ở độ tuổi muộn, khởi phát MS ở tuổi trẻ hơn thường liên quan đến tốc độ tiến triển bệnh chậm hơn. Mặc dù tiến triển chậm hơn, nhưng do khởi phát sớm, về mặt lịch sử, bệnh nhân MS khởi phát ở trẻ em đạt đến các mốc khuyết tật ở độ tuổi trẻ hơn so với những người mắc MS khởi phát ở người lớn (hình 1). (Xem mục ‘Tiên lượng’ ở dưới.)