TÓM TẮT
Mô tả – Bệnh bạch cầu cấp dòng lympho/u lympho cấp (ALL/LBL) là loại ung thư phổ biến nhất ở trẻ em.
Chuẩn bị trước điều trị – Thực hiện đánh giá lâm sàng, xét nghiệm sàng lọc, chọc hút tủy đồ và chọc dò thắt lưng (LP). Đặt thiết bị đường truyền tĩnh mạch trung tâm. (Xem ‘Chuẩn bị trước điều trị’ ở dưới.)
Tất cả trẻ em cần được chọc dò thắt lưng để đánh giá nguy cơ xâm lấn hệ thần kinh trung ương (CNS), như đã thảo luận. (Xem ‘Đánh giá hệ thần kinh trung ương’ ở dưới.)
Tổng quan – Quá trình điều trị diễn ra cường độ cao, phức tạp và kéo dài, cần được giám sát bởi các lâm sàng gia giàu kinh nghiệm về bệnh lý này và các biến chứng liên quan. Kết quả tối ưu đạt được khi tuân thủ nghiêm ngặt phác đồ nghiên cứu hiện đại. (Xem ‘Tổng quan’ ở dưới.)
Việc quản lý bệnh dựa trên kiểu hình miễn dịch (ví dụ: dòng tế bào B so với dòng tế bào T), biểu hiện lâm sàng (tuổi, số lượng bạch cầu lúc nhập viện), đặc điểm di truyền/phân tử và đáp ứng điều trị (bảng 1).
Cấp cứu – Hội chứng ly giải khối u, suy tủy, nhiễm trùng, huyết khối và/hoặc xuất huyết khi nhập viện hoặc trong quá trình điều trị có thể đe dọa tính mạng. Việc đánh giá và xử trí được thảo luận chi tiết ở trên. (Xem ‘Cấp cứu/biến chứng’ ở dưới.)
- Dòng tế bào B – Phân nhóm phổ biến nhất của ALL/LBL. Điều trị bao gồm:
- Điều trị tấn công – Phân tầng theo nguy cơ tái phát (theo phác đồ đã chọn), bao gồm glucocorticoid, vincristine và asparaginase; một số phác đồ có bổ sung anthracycline. (Xem ‘Điều trị tấn công’ ở dưới.)
- Đáp ứng – Đáp ứng điều trị dựa trên kết quả đánh giá tủy đồ/các vị trí tổn thương khác và mức độ bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) sau giai đoạn tấn công. (Xem ‘Đánh giá đáp ứng’ ở dưới.)
- Điều trị củng cố – Hóa trị phối hợp nhiều thuốc với thành phần và cường độ được phân tầng theo yếu tố nguy cơ và đáp ứng MRD. Một số phác đồ bổ sung blinatumomab (tế bào T đặc hiệu kép CD19 x CD3) sau giai đoạn củng cố. (Xem ‘Điều trị củng cố/tăng cường’ ở dưới.)
- Điều trị duy trì – Điều trị cường độ thấp với 6-mercaptopurine và methotrexate, có hoặc không kết hợp liều xung vincristine/glucocorticoid, kéo dài trong hai năm và tuân theo phác đồ đã chọn. (Xem ‘Hóa trị duy trì’ ở dưới.)
- Dòng tế bào T – Điều trị tấn công thường bổ sung anthracycline vào nhóm glucocorticoid, vincristine và asparaginase. Điều trị củng cố và dự phòng CNS thường được tăng cường. (Xem ‘ALL/LBL dòng tế bào T’ ở dưới.)
MRD sau giai đoạn điều trị củng cố là yếu tố tiên lượng quan trọng nhất đối với ALL/LBL dòng tế bào T.
- Dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia – Thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) BCR::ABL1 được sử dụng xuyên suốt tất cả các giai đoạn điều trị, tuy nhiên lựa chọn TKI, phác đồ tấn công và điều trị củng cố sẽ thay đổi tùy theo phác đồ. (Xem ‘Dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia’ ở dưới.)
Quản lý hệ thần kinh trung ương (CNS)
- Đánh giá – Tất cả bệnh nhân được chọc dò thắt lưng (LP) chẩn đoán để đánh giá sự xâm lấn CNS. Chẩn đoán hình ảnh CNS được thực hiện khi cần thiết. (Xem ‘Đánh giá hệ thần kinh trung ương’ ở dưới.) Việc chọc dò thắt lưng chẩn đoán thường được kết hợp với đợt điều trị nội tủy (IT) đầu tiên.
- Dự phòng CNS – Tất cả trẻ em được dự phòng CNS dựa trên kết quả phân tích dịch não tủy, các yếu tố nguy cơ khác và phác đồ đã chọn. Việc dự phòng CNS được duy trì xuyên suốt các giai đoạn điều trị. (Xem ‘Dự phòng hệ thần kinh trung ương’ ở dưới.)
- Nguy cơ chuẩn – Chúng tôi đề xuất sử dụng methotrexate nội tủy hoặc liệu pháp nội tủy ba thuốc (methotrexate, cytarabine và hydrocortisone), thay vì xạ trị sọ não (Khuyến cáo 2B).
- Nguy cơ cao – Liệu pháp nội tủy kết hợp điều trị toàn thân tăng cường (ví dụ: dexamethasone, methotrexate liều cao/cứu bằng leucovorin và/hoặc asparaginase liều cao) và/hoặc xạ trị sọ não, tùy theo phác đồ đã chọn.
- Xâm lấn CNS – Điều trị bằng liệu pháp nội tủy, tăng cường điều trị toàn thân và/hoặc xạ trị sọ não, theo phác đồ đã chọn. (Xem ‘Xâm lấn hệ thần kinh trung ương’ ở dưới.)
Theo dõi – Theo dõi tái phát thông qua đánh giá lâm sàng và cận lâm sàng, đồng thời sàng lọc các tác dụng phụ dài hạn. (Xem ‘Theo dõi’ ở dưới.)
Đối tượng đặc biệt – ALL/LBL ở trẻ vị thành niên, trẻ nhũ nhi và trẻ mắc hội chứng Down đòi hỏi những lưu ý đặc biệt trong chăm sóc. (Xem ‘Đối tượng đặc biệt’ ở dưới.)