Xơ nang: Tổng quan về điều trị bệnh phổi

TÓM TẮT

Tổng quan – Các liệu pháp điều trị nội khoa nhằm quản lý bệnh phổi trong xơ nang (CF) được tóm tắt trong bảng (bảng 1). Trừ khi có chỉ định khác, các khuyến nghị điều trị sau đây áp dụng cho trẻ em từ sáu tuổi trở lên.

Thuốc điều chỉnh protein điều hòa dẫn truyền xuyên màng xơ nang (CFTR) – Tất cả bệnh nhân xơ nang (PwCF) nên được thực hiện xét nghiệm kiểu gen CFTR để xác định xem họ có mang một trong các đột biến được chấp thuận cho liệu pháp điều chỉnh CFTR hay không (bảng 2). Việc lựa chọn thuốc điều chỉnh CFTR phụ thuộc vào đột biến CFTR và độ tuổi của trẻ, như được trình bày trong các sơ đồ (sơ đồ 1 và sơ đồ 2). (Xem thêm mục ‘Thuốc điều chỉnh CFTR’ ở dưới và “Xơ nang: Điều trị bằng thuốc điều chỉnh CFTR”.)

Liệu pháp làm sạch đường thở – Tất cả bệnh nhân xơ nang nên có phác đồ làm sạch đường thở bao gồm các nội dung sau (xem mục ‘Liệu pháp làm sạch đường thở’ ở dưới):

• Đối với bệnh nhân xơ nang ≥12 tuổi đang điều trị bằng elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) và có chức năng phổi bình thường hoặc giảm nhẹ, chúng tôi đề nghị không sử dụng các liệu pháp làm sạch đường thở dạng hít (dornase alfa phun khí dung [DNase] và nước muối ưu trương) (Khuyến cáo 2B). Khuyến nghị này dựa trên một thử nghiệm ngẫu nhiên kéo dài 12 tuần cho thấy không có lợi ích khi tiếp tục các liệu pháp làm sạch đường thở dạng hít ở đối tượng này và một nghiên cứu hồi cứu hỗ trợ.
• Đối với hầu hết các bệnh nhân xơ nang khác, chúng tôi khuyến cáo sử dụng dornase alfa phun khí dung (DNase) mạn tính (Khuyến cáo 1B) và đề nghị sử dụng nước muối ưu trương (Khuyến cáo 2B). Bằng chứng về lợi ích của DNase mạnh hơn so với nước muối ưu trương, đặc biệt ở những bệnh nhân lớn tuổi hơn và/hoặc mắc bệnh phổi nặng hơn. Đối với trẻ <5 tuổi, thực hành lâm sàng của chúng tôi là chỉ định điều trị cho những trẻ có triệu chứng hô hấp mạn tính hoặc có các đợt cấp phổi xảy ra thường xuyên. (Xem thêm mục ‘Thuốc làm sạch đường thở dạng hít’ ở dưới.)
• Tất cả bệnh nhân xơ nang có khạc đờm nên được khuyến khích tuân thủ phác đồ vật lý trị liệu ngực định kỳ. Ngoài ra, tất cả bệnh nhân xơ nang nên được khuyến khích tập thể dục thường xuyên. (Xem thêm mục ‘Vật lý trị liệu ngực’ và ‘Tập thể dục’ ở dưới.)
• Đối với bệnh nhân xơ nang có bằng chứng tăng phản ứng đường thở (dựa trên hô hấp ký hoặc cải thiện triệu chứng chủ quan khi điều trị) và có các đợt co thắt phế quản cấp tính không liên tục, chúng tôi đề nghị sử dụng thuốc kích thích beta-adrenergic ngắn tác dụng dạng hít khi cần để giảm triệu chứng (tức là dùng làm thuốc cắt cơn) (Khuyến cáo 2B). (Xem thêm mục ‘Thuốc giãn phế quản’ ở dưới.)

Azithromycin – Chúng tôi đề nghị khởi đầu liệu pháp azithromycin mạn tính tại thời điểm lần đầu tiên có kết quả cấy dương tính với Pseudomonas aeruginosa ở bệnh nhân xơ nang từ sáu tháng tuổi (Khuyến cáo 2C); tiếp tục điều trị cho đến khi kết quả cấy P. aeruginosa không còn dương tính. Chúng tôi không chỉ định azithromycin nếu không có nhiễm P. aeruginosa mạn tính, trừ khi bệnh nhân có các đợt cấp phổi thường xuyên và không đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn khác.

Lợi ích của azithromycin được cho là nhờ tác dụng chống viêm. Do đó, mục đích sử dụng ở đây không phải để tiêu diệt hoặc kiểm soát P. aeruginosa (việc kiểm soát đòi hỏi phải dùng tobramycin dạng hít, đã được thảo luận riêng). (Xem thêm mục ‘Azithromycin’ ở dưới và “Xơ nang: Liệu pháp kháng sinh cho nhiễm trùng phổi mạn tính”.)

Tất cả bệnh nhân xơ nang có khạc đờm nên được xét nghiệm tìm vi khuẩn không điển hình (nontuberculous mycobacteria) trước khi bắt đầu điều trị bằng azithromycin để tránh khả năng gây ra các sinh vật kháng kháng sinh.

Ibuprofen – Điều trị bằng ibuprofen liều cao là một lựa chọn hợp lý ở trẻ em và thanh thiếu niên có chức năng phổi tốt (>60% giá trị dự đoán). Mặc dù hướng dẫn của Hiệp hội Xơ nang (CFF) đề xuất thực hành này, nhưng bằng chứng còn hạn chế và ít được sử dụng trong thực hành lâm sàng. Hơn nữa, không có đủ bằng chứng để hỗ trợ khuyến nghị này cho người lớn hoặc trẻ em có chức năng phổi kém. (Xem thêm mục ‘Ibuprofen’ ở dưới.)

Glucocorticoid dạng hít – Glucocorticoid dạng hít phù hợp cho bệnh nhân xơ nang có dấu hiệu và triệu chứng hen suyễn rõ rệt, bao gồm cả những bệnh nhân có triệu chứng hen trong bệnh cảnh bệnh nấm phế quản dị ứng (ABPA). Chúng tôi đề nghị không sử dụng glucocorticoid dạng hít thường quy cho bệnh nhân xơ nang không có các chỉ định này (Khuyến cáo 2C). Ở nhóm đối tượng này, không có lợi ích rõ ràng và việc điều trị có thể gây ảnh hưởng đến sự phát triển chiều cao. Đối với bệnh nhân xơ nang kèm hen suyễn, corticosteroid dạng hít mang lại lợi ích lâm sàng lớn hơn và có thể được xem xét phối hợp với các thuốc điều trị hen khác. (Xem thêm mục ‘Glucocorticoid dạng hít’ ở dưới.)

Kháng sinh – Bệnh phổi trong xơ nang điển hình diễn tiến theo các đợt cấp cấp tính ngắt quãng, trên nền chức năng phổi suy giảm dần. Các đợt cấp được điều trị bằng kháng sinh đường uống, đường hít hoặc đường tĩnh mạch, tùy thuộc vào tác nhân gây nhiễm và mức độ nghiêm trọng của đợt cấp. (Xem thêm “Xơ nang: Liệu pháp kháng sinh cho các đợt cấp phổi”.)

Vai trò của kháng sinh mạn tính trong điều trị bệnh phổi xơ nang được thảo luận chi tiết trong một phần riêng. (Xem thêm “Xơ nang: Liệu pháp kháng sinh cho nhiễm trùng phổi mạn tính”.)

Biến chứng – Việc quản lý các đợt cấp phổi được thảo luận riêng. (Xem thêm “Xơ nang: Quản lý các đợt cấp phổi” và “Xơ nang: Liệu pháp kháng sinh cho các đợt cấp phổi”.)

Tràn khí màng phổi tự phát và ho ra máu là những biến chứng thường gặp trong xơ nang, đặc biệt là ở những bệnh nhân mắc bệnh phổi giai đoạn tiến triển. (Xem thêm mục ‘Các biến chứng phổi khác’ ở dưới.)