Tổng quan về tế bào gốc

TÓM TẮT

Liệu pháp tế bào gốc chỉ nên được chỉ định cho các tình trạng bệnh lý đã được chứng minh về hiệu quả hoặc thực hiện trong khuôn khổ các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế chặt chẽ.

Đã có nhiều thời điểm, các liệu pháp tế bào gốc được tiếp thị trực tiếp đến người tiêu dùng và đưa vào sử dụng khi chưa có đầy đủ bằng chứng về lợi ích cũng như độ an toàn.

Một ví dụ điển hình là việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc để điều trị các triệu chứng kéo dài sau giai đoạn hồi phục từ bệnh coronavirus 2019 (COVID-19), hay còn gọi là hậu COVID (long COVID) 88. (Xem thêm “COVID-19: Biểu hiện lâm sàng và chẩn đoán ở người trưởng thành có triệu chứng kéo dài sau bệnh cấp tính (“long COVID”)”, phần ‘Tác động của các biện pháp phòng ngừa’ và “COVID-19: Quản lý người trưởng thành có triệu chứng kéo dài sau bệnh cấp tính (“long COVID”)”.)

TÓM TẮT

Định nghĩa và đặc điểm – Tế bào gốc có khả năng tự làm mới (không giới hạn) và biệt hóa (hình 1). Tế bào gốc được phân loại dựa trên loại tế bào biệt hóa mà chúng có thể tạo ra (bảng 1). Chúng có thể phân chia để tạo ra các tế bào gốc mới hoặc các tế bào biệt hóa cao hơn. Tế bào gốc đa năng (pluripotent stem cells), bao gồm tế bào gốc phôi (ES) và tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS), có thể tạo ra tất cả các loại tế bào của phôi thai, bao gồm tế bào mầm và các tế bào có nguồn gốc từ ngoại bì, trung bì và nội bì. Tế bào gốc soma có khả năng biệt hóa hạn chế hơn. Một số bệnh ung thư được cho là chứa một loại tế bào gốc ung thư, đóng vai trò duy trì khối u và có khả năng gây di căn. (Xem phần ‘Sinh học tế bào gốc’ ở dưới.)

Nguồn gốc tế bào gốc – Tế bào gốc phôi (ES) thường được thu thập từ phôi nang trước khi làm tổ (từ 7 đến 10 ngày sau khi thụ tinh) (hình 2). Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) được tạo ra từ các mô soma trong phòng thí nghiệm thông qua quá trình tái lập trình (hình 3). Tế bào gốc soma (còn gọi là tế bào gốc trưởng thành hoặc tế bào gốc đặc hiệu mô) thường có nguồn gốc từ các mô hình thành sau 10 đến 14 ngày sau thụ tinh. Tế bào gốc soma đã được xác định trong các mô có tốc độ phân chia nhanh như tủy xương, da và đường tiêu hóa. Sự hiện diện của chúng trong các mô khác, chẳng hạn như tế bào đảo tụy, hiện vẫn chưa rõ ràng. (Xem phần ‘Nguồn gốc tế bào gốc dùng trong lâm sàng hoặc nghiên cứu’ ở dưới.)

Ứng dụng lâm sàng – Tế bào gốc có nhiều ứng dụng lâm sàng, mặc dù vẫn còn những lo ngại về việc tạo ra đúng giai đoạn biệt hóa, khả năng tích hợp chính xác vào mô đích và nguy cơ thúc đẩy quá trình sinh ung thư (bảng 2). Thay thế tế bào gốc tạo máu là một liệu pháp đã được chứng minh hiệu quả đối với một số bệnh tân sinh huyết học, hội chứng suy tủy xương và các bệnh lý di truyền khác như thalassemia. Liệu pháp điều trị bỏng, ghép xương và mô ghép giác mạc có sử dụng các mô được tạo ra từ tế bào gốc. Các phương pháp điều trị thay thế mô cho các bệnh lý khác (bệnh lý võng mạc, bệnh Parkinson, nhồi máu cơ tim) hiện đang trong quá trình phát triển. Tế bào gốc trung mô có thể điều chỉnh các mô bệnh lý mà không cần ghép mô. Tế bào gốc cũng có thể được sử dụng trong phòng thí nghiệm để nghiên cứu hiệu quả của thuốc (hình 4). (Xem phần ‘Ứng dụng lâm sàng’ ở dưới.)

Các cân nhắc về đạo đức – Những lo ngại về đạo đức bao gồm sự phản đối về mặt luân lý đối với việc phá hủy phôi nang hoặc phôi thai để nghiên cứu tế bào gốc, những thách thức trong việc xác định độ an toàn trong các thử nghiệm lâm sàng, và nguy cơ từ các “phòng khám tế bào gốc” sử dụng các liệu pháp chưa được chứng minh để trục lợi từ những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo vốn không còn lựa chọn điều trị nào khác. (Xem phần ‘Các cân nhắc về đạo đức’ và ‘Tiếp thị và sử dụng không đúng quy định’ ở dưới.)