Viêm da cơ và viêm đa cơ thanh thiếu niên: Điều trị, biến chứng và tiên lượng

TÓM TẮT

• Mục tiêu điều trị – Mục tiêu điều trị ở trẻ viêm da cơ (JDM) và viêm đa cơ (JPM) bao gồm kiểm soát tình trạng viêm cơ cơ bản, đồng thời phòng ngừa và/hoặc điều trị các biến chứng (ví dụ: co rút khớp và vôi hóa). Liệu pháp ức chế miễn dịch thường được chỉ định cho JDM và JPM, dựa trên các dữ liệu hạn chế từ thử nghiệm có đối chứng, các nghiên cứu quan sát và kinh nghiệm lâm sàng. (Xem thêm mục ‘Giới thiệu’ và ‘Mục tiêu điều trị’ ở dưới.)

• Liệu pháp glucocorticoid liều cao cho tất cả bệnh nhân – Chúng tôi khuyến cáo sử dụng glucocorticoid liều cao cho tất cả bệnh nhân JDM hoặc JPM (Khuyến cáo 1B). Khuyến cáo này dựa trên sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót và kết cục lâm sàng khi sử dụng thường quy glucocorticoid liều cao so với liều thấp hoặc không điều trị. Tại cơ sở của chúng tôi, prednisone đường uống liều cao (2 mg/kg/ngày, liều tối đa 80 mg/ngày) là phác đồ glucocorticoid được ưu tiên. Tại các trung tâm khác, liều khởi đầu của prednisone được cá thể hóa tùy theo biểu hiện lâm sàng và có thể thấp hơn 2 mg/kg/ngày. Methylprednisolone đường tĩnh mạch (IVMP) được chỉ định cho những bệnh nhân không đáp ứng với prednisone đường uống hoặc có biến chứng phổi hoặc tiêu hóa gây hạn chế khả năng uống hoặc hấp thu thuốc. (Xem thêm mục ‘Bệnh mức độ nhẹ đến trung bình’ và ‘Bệnh mức độ nặng/đe dọa tính mạng’ ở dưới.)

• Thuốc giảm liều steroid – Chúng tôi đề xuất phối hợp thuốc giảm liều steroid với liệu pháp glucocorticoid liều cao thay vì chỉ sử dụng đơn độc glucocorticoid (Khuyến cáo 2B); methotrexate là lựa chọn ưu tiên (khoảng 15 mg/m² mỗi tuần, dùng đường tiêm dưới da). Cyclosporine là một lựa chọn thay thế cho methotrexate (liều khởi đầu từ 3 đến 5 mg/kg/ngày, chia một hoặc hai lần dùng). (Xem thêm mục ‘Thuốc giảm liều steroid’ ở dưới.)

• Bệnh mức độ nặng hoặc đe dọa tính mạng – Chúng tôi đề xuất sử dụng cyclophosphamide đường tĩnh mạch (500 đến 750 mg/m² mỗi bốn tuần) phối hợp với glucocorticoid liều cao cho những bệnh nhân có tình trạng bệnh nặng hoặc đe dọa tính mạng (Khuyến cáo 2C). (Xem thêm mục ‘Bệnh mức độ nặng/đe dọa tính mạng’ ở dưới.)

• Bệnh kháng trị – Immunoglobulin đường tĩnh mạch (IVIG) được chỉ định bổ sung cho các trường hợp kháng trị hoặc đáp ứng kém với glucocorticoid. (Xem thêm mục ‘Bệnh kháng trị hoặc tái phát’ ở dưới.)

• Đánh giá đáp ứng điều trị – Đáp ứng điều trị được xác định thông qua việc đánh giá sự cải thiện của các enzyme cơ xương, tình trạng yếu cơ và các tổn thương phát ban. (Xem thêm mục ‘Đánh giá đáp ứng với liệu pháp điều trị’ ở dưới.)

• Liệu pháp hỗ trợ – Liệu pháp hỗ trợ bao gồm sử dụng kem chống nắng, các thuốc bôi tại chỗ để chăm sóc da, vật lý trị liệu, bổ sung canxi (tối đa 1000 mg/ngày) và vitamin D (1000 đơn vị/ngày) để phòng ngừa loãng xương. (Xem thêm mục ‘Liệu pháp hỗ trợ’ ở dưới.)

• Diễn tiến tự nhiên – Diễn tiến tự nhiên của JDM và JPM thường theo một trong ba lộ trình: đơn chu kỳ (một đợt bệnh đáp ứng với điều trị chuẩn và không tái phát), đa chu kỳ (nhiều đợt thuyên giảm và tái phát xen kẽ), hoặc mạn tính dai dẳng (có thể kèm theo các biến chứng kéo dài). (Xem thêm mục ‘Diễn tiến tự nhiên’ ở dưới.)

• Biến chứng – Các biến chứng bao gồm loãng xương, vôi hóa và thủng ruột. Không ghi nhận sự gia tăng nguy cơ ác tính ở trẻ em mắc JDM hoặc JPM. (Xem thêm mục ‘Biến chứng’ ở dưới.)

• Tiên lượng – Những tiến bộ trong điều trị JDM đã giúp cải thiện tỷ lệ sống sót, giảm tỷ lệ tử vong và bệnh tật ở trẻ em mắc JDM. (Xem thêm mục ‘Tiên lượng’ ở dưới.)