TÓM TẮT
Tổng quan bệnh lý – Pemphigus là nhóm bệnh lý tự miễn gây phồng rộp, đặc trưng bởi sự hình thành các bọng nước trong biểu mô tại niêm mạc và/hoặc da (hình 1A-D, 2A-B). Trong đó, pemphigus thông thường (pemphigus vulgaris) và pemphigus thể lá (pemphigus foliaceus) là hai phân thể thường gặp nhất. (Xem thêm phần ‘Cơ sở điều trị’ và ‘Tiếp cận điều trị’ ở dưới.)
Mục tiêu điều trị – Pemphigus là bệnh lý có nguy cơ đe dọa tính mạng, do đó luôn có chỉ định điều trị. Mục tiêu ban đầu là khởi phát đáp ứng lui bệnh hoàn toàn, đồng thời giảm thiểu tối đa các tác dụng không mong muốn liên quan đến điều trị. Mục tiêu cuối cùng là duy trì trạng thái lui bệnh dài hạn sau khi ngừng thuốc. Việc đánh giá đáp ứng điều trị chủ yếu dựa trên thăm khám lâm sàng. (Xem thêm phần ‘Tiếp cận điều trị’ và ‘Đánh giá đáp ứng điều trị’ ở dưới.)
Tiếp cận chung – Điều trị ban đầu cho pemphigus thông thường và pemphigus thể lá thường phối hợp glucocorticoid toàn thân với các liệu pháp điều hòa miễn dịch khác như rituximab, azathioprine và mycophenolate mofetil (sơ đồ 1). Liệu pháp glucocorticoid toàn thân giúp kiểm soát bệnh nhanh chóng. Việc phối hợp thuốc nhằm mục đích tăng cường hiệu quả điều trị và/hoặc giảm liều glucocorticoid. (Xem thêm phần ‘Tiếp cận điều trị’ và ‘Liệu pháp ban đầu’ ở dưới.)
Đối với bệnh nhân pemphigus thông thường hoặc pemphigus thể lá, chúng tôi đề xuất điều trị ban đầu bằng phối hợp prednisone và rituximab thay vì chỉ dùng prednisone đơn độc hoặc phối hợp prednisone với mycophenolate mofetil (sơ đồ 1) (Khuyến cáo 2B). Các thử nghiệm ngẫu nhiên cho thấy liệu pháp phối hợp prednisone và rituximab mang lại hiệu quả cao hơn trong các trường hợp pemphigus mức độ trung bình đến nặng. Các bằng chứng gián tiếp cho thấy azathioprine ít hiệu quả hơn rituximab. (Xem thêm phần ‘Lựa chọn liệu pháp chính’ và ‘Rituximab và glucocorticoid toàn thân’ ở dưới.)
Khi không thể sử dụng rituximab, phương án thay thế là dùng prednisone phối hợp với azathioprine hoặc mycophenolate mofetil (sơ đồ 1). Việc lựa chọn giữa azathioprine và mycophenolate mofetil thường dựa trên kinh nghiệm của bác sĩ điều trị và cân nhắc nguy cơ xảy ra các tác dụng không mong muốn của thuốc. Mặc dù có nhiều bằng chứng ủng hộ tác dụng giảm liều glucocorticoid của azathioprine, nhưng mycophenolate mofetil thường được ưu tiên sử dụng hơn nhờ hồ sơ tác dụng phụ thuận lợi và cách dùng dễ dàng. (Xem thêm phần ‘Glucocorticoid toàn thân và liệu pháp ức chế miễn dịch phối hợp’ ở dưới.)
Sau khi kiểm soát được bệnh – Khi hoạt tính bệnh đã được kiểm soát (không xuất hiện bọng nước mới và các tổn thương cũ bắt đầu lành) trong ít nhất hai tuần và 80% tổn thương đã lành, có thể bắt đầu giảm liều prednisone. Việc giảm liều các thuốc ức chế miễn dịch phối hợp được thực hiện sau khi đã ngừng thành công prednisone. (Xem thêm phần ‘Sau khi kiểm soát được bệnh’ ở dưới.)
Tái phát hoặc kháng trị – Các trường hợp tái phát sau khi kiểm soát được bệnh sẽ được xử trí bằng cách quay lại liều prednisone hiệu quả trước đó và/hoặc bổ sung rituximab hoặc các liệu pháp ức chế miễn dịch truyền thống (sơ đồ 1). Bệnh nhân không đáp ứng với phương pháp này hoặc tái phát thường xuyên có thể được cân nhắc các liệu pháp điều trị bệnh kháng trị. Tương tự, những bệnh nhân không đáp ứng với các liệu pháp ban đầu ưu tiên cũng có thể áp dụng các phác đồ cho bệnh kháng trị. (Xem thêm phần ‘Quản lý tái phát’ ở dưới và “Quản lý pemphigus thông thường và pemphigus thể lá kháng trị”.)
Cần xem xét khả năng nhiễm trùng thứ phát (ví dụ: nhiễm virus herpes simplex) khi các tổn thương đơn lẻ không đáp ứng với điều trị. (Xem thêm phần ‘Chăm sóc da’ ở dưới.)
Chăm sóc hỗ trợ – Tổn thương da và niêm mạc trong pemphigus có thể gây đau nhiều, suy giảm chức năng và ảnh hưởng tiêu cực đến chất lượng cuộc sống. Các biện pháp chăm sóc da và vết thương, can thiệp cải thiện triệu chứng tại miệng và tham gia các nhóm hỗ trợ bệnh nhân sẽ mang lại nhiều lợi ích. (Xem thêm phần ‘Chăm sóc hỗ trợ’ ở dưới.)