TÓM TẮT
Mục tiêu và các nhóm điều trị – Mục tiêu điều trị nhược cơ (MG) là đưa bệnh nhân về trạng thái ít triệu chứng nhất hoặc cải thiện tốt hơn, đồng thời giảm thiểu tác dụng phụ của thuốc. Có bốn liệu pháp cơ bản trong điều trị nhược cơ bao gồm:
- Liệu pháp điều trị triệu chứng bằng chất ức chế acetylcholinesterase (pyridostigmine)
- Liệu pháp miễn dịch dài hạn
- Liệu pháp điều hòa miễn dịch tác dụng nhanh nhưng ngắn hạn (thay huyết tương và globulin miễn dịch truyền tĩnh mạch [IVIG])
- Phẫu thuật cắt tuyến ức
Thời gian khởi phát hiệu quả lâm sàng của mỗi liệu pháp này thay đổi đáng kể (bảng 1). (Xem thêm phần ‘Tổng quan về các liệu pháp’ ở dưới.)
Chăm sóc chung cho tất cả bệnh nhân
Tránh các thuốc có thể làm trầm trọng thêm bệnh MG – Một số loại thuốc cần tránh dùng cho bệnh nhân MG vì chúng có thể làm giảm hiệu quả dẫn truyền thần kinh – cơ và khiến tình trạng yếu cơ lâm sàng tăng nặng (bảng 2). (Xem thêm phần ‘Tránh các thuốc làm trầm trọng thêm bệnh nhược cơ’ ở dưới.)
Tiêm chủng định kỳ – Chỉ định tiêm vaccine cúm mùa và vaccine phế cầu để giảm nguy cơ suy hô hấp và cơn nhược cơ cấp do nhiễm trùng đường hô hấp. Những bệnh nhân đang điều trị bằng liệu pháp ức chế miễn dịch cho bệnh MG không được tiêm vaccine cúm sống giảm độc lực (đường xịt mũi) hoặc vaccine sống giảm độc lực phòng bệnh thủy đậu hoặc zona. (Xem thêm phần ‘Tiêm chủng’ ở dưới.)
Điều trị triệu chứng ban đầu – Điều trị triệu chứng cho bệnh nhân MG bao gồm sử dụng chất ức chế acetylcholinesterase như pyridostigmine đường uống. Việc sử dụng đơn trị liệu pyridostigmine mang lại sự cải thiện rõ rệt ở một số bệnh nhân, nhưng hiệu quả ít hoặc không có ở những người khác. (Xem thêm phần ‘Cơ chế và đáp ứng’ ở dưới.)
Liều khởi đầu điển hình của pyridostigmine cho người lớn và thanh thiếu niên lớn là 30 mg, uống 3 lần/ngày. Đối với trẻ em và thanh thiếu niên nhỏ, liều khởi đầu là 0,5 đến 1 mg/kg mỗi 4 đến 6 giờ. Sau đó, liều pyridostigmine được điều chỉnh dựa theo đáp ứng lâm sàng. (Xem thêm phần ‘Liều dùng và điều chỉnh liều’ ở dưới.)
Liệu pháp miễn dịch – Hầu hết bệnh nhân MG toàn thân cần điều trị bổ sung nhằm tác động vào tình trạng rối loạn điều hòa miễn dịch cơ bản. Glucocorticoids và/hoặc các liệu pháp miễn dịch khác được chỉ định cho những bệnh nhân vẫn còn triệu chứng đáng kể dù đã dùng pyridostigmine. (Xem “Liệu pháp miễn dịch dài hạn trong bệnh nhược cơ”.)
Vai trò của phẫu thuật cắt tuyến ức – Song song với điều trị triệu chứng bằng pyridostigmine và các thuốc miễn dịch, phẫu thuật cắt tuyến ức có vai trò điều trị cho bệnh nhân có u tuyến ức cũng như một số bệnh nhân chọn lọc mắc MG toàn thân không kèm u tuyến ức. Chi tiết về phẫu thuật cắt tuyến ức cho bệnh nhân MG được trình bày riêng. (Xem “Vai trò của phẫu thuật cắt tuyến ức ở bệnh nhân nhược cơ”.)
Đợt cấp – Tình trạng trầm trọng hơn tạm thời của các triệu chứng nhược cơ có thể bị kích khởi bởi nhiễm trùng đồng thời, phẫu thuật, thai kỳ, sinh con, thuốc (bảng 2), giảm liều thuốc miễn dịch hoặc diễn ra tự phát theo diễn tiến tự nhiên của bệnh. (Xem thêm phần ‘Đợt cấp’ ở dưới.)
Khi diễn tiến nặng, bệnh nhân có nguy cơ suy hô hấp do thần kinh – cơ đe dọa tính mạng, gọi là cơn nhược cơ cấp. Việc xử trí MG tiến triển nhanh và cơn nhược cơ cấp được thảo luận riêng. (Xem “Cơn nhược cơ cấp”.)
Các lựa chọn điều trị đợt cấp thay đổi tùy theo mức độ nghiêm trọng của triệu chứng và yếu tố nguy cơ của bệnh nhân. Các lựa chọn cho liệu pháp cứu vãn và/hoặc liệu pháp bắc cầu bao gồm (xem ‘Đợt cấp’ ở dưới):
- Thay huyết tương (xem ‘Thay huyết tương điều trị’ ở dưới)
- IVIG (xem ‘Globulin miễn dịch truyền tĩnh mạch (IVIG)’ ở dưới)
- Liệu pháp sinh học (ví dụ: efgartigimod alfa, ravulizumab, rozanolixizumab hoặc zilucoplan) (xem ‘Liệu pháp sinh học’ ở dưới)
- Glucocorticoids liều xung (xem ‘Glucocorticoids liều xung’ ở dưới)
Bệnh nhân kháng trị – Khoảng 10% bệnh nhân MG toàn thân có các triệu chứng kháng trị hoặc bị hạn chế bởi độc tính đặc thù của các liệu pháp điều hòa miễn dịch thông thường (ví dụ: glucocorticoids liều cao). Các lựa chọn điều trị cho MG kháng trị được xem xét chi tiết riêng. (Xem “Liệu pháp miễn dịch dài hạn trong bệnh nhược cơ”, phần ‘Bệnh kháng trị’.)