Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở trẻ em: Xử trí bệnh nhân mới chẩn đoán

TÓM TẮT

Tiếp cận điều trị – Đối với trẻ mới chẩn đoán xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), việc quản lý chủ yếu dựa trên mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng xuất huyết (sơ đồ 1). Các yếu tố nguy cơ khác (ví dụ: mức độ giảm tiểu cầu, mức độ hoạt động của trẻ), chất lượng cuộc sống, cùng với giá trị và nguyện vọng của gia đình/người chăm sóc cũng là những cân nhắc quan trọng. (Xem thêm mục ‘Tiếp cận điều trị’ ở dưới.)

Biện pháp chung – Quản lý bệnh nhi ITP bao gồm hạn chế vận động, tránh dùng các thuốc kháng tiểu cầu và thuốc chống đông, theo dõi định kỳ số lượng tiểu cầu và theo dõi các dấu hiệu xuất huyết lâm sàng. (Xem thêm mục ‘Biện pháp chung’ và ‘Theo dõi’ ở dưới.)

Theo dõi chờ đợi đối với đa số bệnh nhân – Với hầu hết trẻ em không xuất huyết, xuất huyết nhẹ hoặc xuất huyết mức độ trung bình nhưng nguy cơ thấp (tức là độ 0 đến 3a theo thang điểm xuất huyết Buchanan và Adix sửa đổi (bảng 1)), chúng tôi đề xuất theo dõi chờ đợi thay vì điều trị bằng thuốc (Khuyến cáo 2C). Đa số trẻ em mắc ITP thuộc nhóm này. Những bệnh nhân này có nguy cơ thấp gặp các biến chứng xuất huyết nghiêm trọng và hầu hết sẽ tự hồi phục mà không cần điều trị. (Xem thêm mục ‘Nguy cơ xuất huyết thấp’ ở dưới.)

Theo dõi chờ đợi bao gồm đánh giá lâm sàng thường xuyên và đo số lượng tiểu cầu định kỳ. Nếu trẻ xuất hiện các triệu chứng xuất huyết nghiêm trọng hơn (từ độ 3b trở lên (bảng 1)), nên bắt đầu điều trị theo các hướng dẫn chi tiết dưới đây. (Xem thêm mục ‘Theo dõi chờ đợi’ và ‘Theo dõi’ ở dưới.)

Điều trị bằng thuốc là một lựa chọn thay thế hợp lý cho phương pháp theo dõi chờ đợi đối với những bệnh nhân suy giảm chất lượng cuộc sống (ví dụ: do mệt mỏi, lo âu về tình trạng xuất huyết, hoặc gánh nặng từ việc hạn chế vận động) hoặc khi không thể đảm bảo theo dõi sát sao. (Xem thêm mục ‘Điều trị bằng thuốc’ ở dưới.)

Nguy cơ xuất huyết từ trung bình đến cao – Đối với bệnh nhân có nguy cơ xuất huyết từ trung bình đến cao (tức là độ 3b theo thang điểm Buchanan và Adix sửa đổi (bảng 1) hoặc có một trong các yếu tố nguy cơ khác được liệt kê trong sơ đồ (sơ đồ 1)), chúng tôi đề xuất điều trị bằng thuốc thay vì theo dõi chờ đợi (Khuyến cáo 2B). Với hầu hết bệnh nhân trong nhóm này, chúng tôi đề xuất sử dụng glucocorticoid đường uống (ví dụ: prednisone hoặc dexamethasone) là lựa chọn hàng đầu (Khuyến cáo 2C). Liều dùng được cung cấp trong bảng (bảng 2). (Xem thêm mục ‘Nguy cơ xuất huyết từ trung bình đến cao’ và ‘Glucocorticoid’ ở dưới.)

Ngoại lệ cho hướng tiếp cận này là những trường hợp cần tăng số lượng tiểu cầu nhanh chóng (ví dụ: bệnh nhân chuẩn bị phẫu thuật). Trong những trường hợp như vậy, chúng tôi đề xuất sử dụng immunoglobulin truyền tĩnh mạch (IVIG) hoặc anti-D immune globulin truyền tĩnh mạch (anti-D, WinRho, RhoGAM, Rho[D] immune globulin) (Khuyến cáo 2C). Không sử dụng anti-D cho bệnh nhân có nhóm máu Rh âm tính, kết quả xét nghiệm kháng globulin trực tiếp (DAT) dương tính, thiếu máu tán huyết hoặc đã phẫu thuật cắt lách. (Xem thêm mục ‘Phẫu thuật/thủ thuật xâm lấn’, ‘Immunoglobulin truyền tĩnh mạch’ và ‘Globulin miễn dịch kháng D’ ở dưới.)

Xuất huyết nghiêm trọng và đe dọa tính mạng

Liệu pháp phối hợp – Đối với bệnh nhân xuất huyết nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng (tức là độ 4 hoặc 5 theo thang điểm Buchanan và Adix sửa đổi (bảng 1)), chúng tôi đề xuất liệu pháp phối hợp cả methylprednisolone liều cao truyền tĩnh mạch và IVIG thay vì dùng đơn độc một trong hai loại thuốc (Khuyến cáo 2C). Liều dùng được cung cấp trong bảng (bảng 2). (Xem thêm mục ‘Xuất huyết đe dọa tính mạng’, ‘Xuất huyết nghiêm trọng không đe dọa tính mạng’, ‘Glucocorticoid’ và ‘Immunoglobulin truyền tĩnh mạch’ ở dưới.)

Truyền tiểu cầu – Bệnh nhân xuất huyết đe dọa tính mạng cần được truyền tiểu cầu, dùng liều bolus từ 10 đến 30 mL/kg, sau đó truyền duy trì liên tục. Bệnh nhân ITP thường cần liều truyền tiểu cầu cao hơn mức bình thường do hiện tượng phá hủy tiểu cầu nhanh chóng. (Xem thêm mục ‘Xuất huyết đe dọa tính mạng’ ở dưới và “Truyền tiểu cầu: Chỉ định, cách ra lệnh và các rủi ro liên quan”.)

Các thuốc khác – Đối với bệnh nhân xuất huyết đe dọa tính mạng, chúng tôi đề xuất bổ sung anti-D truyền tĩnh mạch vào phác đồ nếu bệnh nhân có nhóm máu Rh dương tính và DAT âm tính (Khuyến cáo 2C); tuy nhiên, lợi ích bổ sung của anti-D trong bối cảnh này vẫn chưa rõ ràng và thực hành lâm sàng có sự khác biệt. (Xem thêm mục ‘Globulin miễn dịch kháng D’ ở dưới.)

Ngoài ra, chúng tôi đề xuất sử dụng liều cao chất vận hành thụ thể thrombopoietin (TPO-RA; ví dụ: romiplostim) (Khuyến cáo 2C). Mặc dù thuốc này ít tác động đến biến cố xuất huyết cấp tính, nhưng nó có thể thúc đẩy và kéo dài đáp ứng tiểu cầu trong những ngày sau biến cố xuất huyết. (Xem thêm mục “Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở trẻ em: Xử trí bệnh nhân mắc bệnh kéo dài, mạn tính hoặc kháng trị”, phần ‘Thuốc đồng vận thụ thể Thrombopoietin’.)

Quản lý ITP kháng trị và tái phát – Đối với những bệnh nhân không đáp ứng đầy đủ với điều trị ban đầu (tức là vẫn còn các triệu chứng xuất huyết mức độ trung bình hoặc nghiêm trọng trong bối cảnh giảm tiểu cầu dai dẳng), chúng tôi thường chuyển sang thuốc khác hoặc sử dụng liệu pháp phối hợp. (Xem thêm mục ‘Đáp ứng kém với điều trị ban đầu’ ở dưới.)

Chúng tôi điều trị các đợt tái phát theo cùng các chỉ định được sử dụng cho điều trị ban đầu. Nếu ban đầu bệnh nhân đáp ứng tốt và sau đó cần điều trị lại, chúng tôi thường sử dụng cùng một loại thuốc, trừ khi việc điều trị lại khiến trẻ phải tiếp xúc với glucocorticoid thường xuyên hoặc kéo dài. (Xem thêm mục ‘Tái phát’ ở dưới.)

Các thuốc điều trị bước hai (ví dụ: TPO-RAs [eltrombopag, romiplostim] hoặc rituximab) ngày càng được sử dụng sớm hơn trong quá trình điều trị, đặc biệt là ở những trẻ giảm tiểu cầu và xuất huyết dai dẳng, những đối tượng mà nếu không dùng thuốc này sẽ cần điều trị glucocorticoid thường xuyên và/hoặc kéo dài để kiểm soát triệu chứng. (Xem thêm mục ‘Bệnh kháng trị’ ở dưới và “Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở trẻ em: Xử trí bệnh nhân mắc bệnh kéo dài, mạn tính hoặc kháng trị”, phần ‘Thuốc điều trị bước hai’.)

Diễn tiến bệnh – Hầu hết trẻ em mắc ITP hồi phục trong vòng 3 đến 6 tháng kể từ khi khởi phát, có hoặc không cần điều trị. Khoảng 10% đến 20% trẻ mắc bệnh tiến triển thành ITP mạn tính, được định nghĩa là tình trạng giảm tiểu cầu kéo dài trên 12 tháng kể từ khi khởi phát. Các yếu tố nguy cơ dẫn đến ITP mạn tính bao gồm tuổi lớn hơn, mức độ giảm tiểu cầu ít nghiêm trọng hơn khi chẩn đoán ban đầu, triệu chứng khởi phát âm thầm và không có tiền sử nhiễm trùng hoặc tiêm chủng trước khi xuất hiện ITP. Việc can thiệp bằng thuốc sớm không cho thấy khả năng làm giảm tỷ lệ tiến triển thành ITP mạn tính. (Xem thêm mục ‘Diễn tiến bệnh’ ở dưới.)